非典型溶血尿毒綜合征屬罕見病，患者使用“依庫珠單抗”這款藥物能得到有效治療，而此藥曾被吉尼斯世界紀錄評為“世界上最昂貴的藥物”，使用一年的價格約為280萬元人民幣。2022年11月，“依庫珠單抗”被批允許進入我國臨床使用，但每支價格仍然高達19000元，這讓很多罕見病患者家庭望而卻步。今年1月1日，《國家基本醫(yī)療保險、工傷保險和生育保險藥品目錄（2023年）》落地執(zhí)行，在醫(yī)保支付報銷后，每支“依庫珠單抗”降至幾百元，為患者燃起生的希望。

12歲的新新（化名）家住長沙望城，去年11月他突然出現(xiàn)頭痛、咳嗽、流鼻涕。家長以為是小感冒，沒放在心上，兩天后他出現(xiàn)了惡心嘔吐，解紅色血尿，家長急忙帶他去到湖南省兒童醫(yī)院急診就診�！　�

入院后經(jīng)檢查，新新已出現(xiàn)嚴重的急性腎損傷，同時有重度的貧血和血小板減少，被診斷為“非典型溶血尿毒綜合征（aHUS）”，后轉(zhuǎn)入腎臟風濕免疫科繼續(xù)接受�？浦委煛�

醫(yī)生介紹，既往非典型溶血尿毒綜合征的治療需要經(jīng)歷多次血液透析和血漿置換，這些治療手段不僅費用高，而且可能并發(fā)過敏反應、低血壓、感染、血栓等不良反應。隨著醫(yī)療水平的不斷發(fā)展，全球首個C5補體抑制劑-依庫珠單抗2007年在美國上市，研究發(fā)現(xiàn)依庫珠單抗治療非典型溶血尿毒綜合征起效迅速，不僅大大減少了疾病的死亡率，同時降低了后期終末期腎病的發(fā)生率。

今年1月5日，湖南省兒童醫(yī)院決定為新新啟動依庫珠單抗治療方案，并立即聯(lián)系藥學部、采購部等相關部門緊急采購一批依庫珠單抗。當晚8點30分，孩子順利用藥。目前，新新的血紅蛋白、血小板逐漸穩(wěn)定。這意味著新新一年可省近百萬元醫(yī)療費。

近幾年來，越來越多的罕見病用藥被納入醫(yī)保目錄，填補了多個病種的用藥保障空白，也讓更多的罕見病患者看見了希望。